突破性治疗认定授予gotistobart（BNT316/ONC-392）的适应症为免疫治疗失败的鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）

突破性治疗认定有助于加速gotistobart在中国的开发和监管审查

针对鳞状非小细胞肺癌的PRESERVE-003关键性3期临床试验正在全球进行

美国马里兰州罗克维尔2025年10月27日 /美通社/ -- OncoC4（昂科医药）今天宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已授予gotistobart（BNT316/ONC-392）突破性治疗（BTD）认定，用于治疗既往免疫检查疗法（IO）病情进展的鳞状细胞非小细胞肺癌（sqNSCLC）患者。Gotistobart是由BioNTech和OncoC4联合开发的下一代抗CTLA-4抗体候选药物。

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型。虽然免疫检查点抑制剂联合化疗的新型一线治疗方案改善了NSCLC患者的预后，经一线治疗后疾病进展的肺癌患者的治疗方案非常缺乏。  鳞状细胞非小细胞肺癌（sqNSCLC）约占所有NSCLC病例的25-30% [1]，患者的5年生存率仅15%[2]，[3]。 OncoC4联合创始人兼首席医学官郑盼博士说："在过去的5年里，对于在一线IO和化疗中疾病进展的NSCLC患者临床试验没有实质进展。我们相信Gotistobart单药具有改善sqNSCLC患者预后的潜力，从而扩大CTLA-4靶向免疫疗法的范围。"OncoC4联合创始人、首席执行官兼首席科学家刘阳博士补充："Gotistobart是一种新一代酸性pH敏感型抗CTLA-4单克隆抗体候选药物，其设计旨在克服当前CTLA-4靶向肿瘤治疗面临的挑战。临床前数据显示gotistobart具有比其他获批CTLA4抗体更好的治疗指数。现有的临床数据为这一新方法的提供了临床概念验证。"

PRESERVE-003（NCT05671510）是一项注册性两阶段随机3期临床试验。该临床试验评估了Gotistobart作为单一疗法与标准化疗药物多西他赛在此前经PD-（L）1抑制剂治疗下进展的转移性sqNSCLC患者中的疗效和安全性。3期临床试验的启动是基于已完成的1/2期临床试验（NCT04140526）中获得的积极的安全有效数据， 包括Gotistobart单药和与pembrolizumab联合治疗晚期实体瘤患者数据。Gotistobart二线 治疗肺癌于2022年获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认证，代表了CTLA-4靶向治疗的创新方法。

突破性治疗认定（BTD）是中国国家药品监督管理局（NMPA）设立的专项通道，旨在加快解决严重或危及生命疾病的药物研发和监管审查。申请资格认定的候选药物，需要证明初步的临床疗效，表明其可能在至少一个或多个具有临床意义的终点上比现有疗法具有显著性的改善。本次国家药品监督管理局授予的突破性治疗认定是基于PRESERVE-003试验第一阶段部分的初步安全性和有效性数据。详细数据将于2025年12月召开的国际医学会议上公布。伴随突破性治疗的认定，Gotistobart的研发将获得与NMPA更加紧密的沟通，这将有助于加速关键临床试验数据的收集，并在符合相关程序的情况下进行优先审评。

关于 PRESERVE-003

PRESERVE-003（NCT05671510）是一项开放标签、随机的3期临床试验研究，分为两个阶段。第1阶段，即剂量确认阶段，评估了在鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与多西他赛75 mg/m2 Q3W相比，两种gotistobart给药方案的有效性和安全性。第2阶段是关键阶段，评估gotistobart治疗鳞状细胞非小细胞肺癌的安全性和有效性。研究主要终点是总生存期（OS）。次要终点包括客观缓解率、无进展生存期和不良事件概况。该项临床试验计划在中国、意大利、韩国、土耳其、英国、美国等12个国家和地区的临床机构招募约600名患者。

关于gotistobart (BNT316/ONC-392)

Gotistobart（BNT316/ONC-392）是一种新一代抗CTLA-4单克隆抗体候选药物，由BioNTech与OncoC4联合开发。该药物目前处于晚期临床开发阶段，正在多种肿瘤类型中进行研究，探索其作为单药或与其他疗法联合使用的潜力。

关于OncoC4

OncoC4公司总部位于马里兰州罗克维尔，是一家私人控股的生物制药公司，积极致力于发现和开发治疗肿瘤和免疫系统疾病的新型生物制剂。OncoC4 的研发管线包含多个具有"同类首创（first-in-class）"和"同类最佳（best-in-class）"潜力的候选药物，靶向肿瘤和免疫系统疾病中的新靶点以及经过充分验证的重要靶点。其中，AI-081是一款拥有全部权益、具有同类最佳潜力的双特异性抗体候选药物，靶向PD-1和VEGF 两个通路。AI-081目前正在招募患者进行2期试验，为开展两项或多项关键性临床研究进行准备。ONC-841是一种同类首创的抗SIGLEC10抗体，目前正针对肿瘤适应症开展2期临床试验，并积极探索用于神经退行性疾病。OncoC4正与BioNTech进行战略合作开发下一代抗CTLA-4抗体候选物gotistobart（BNT316/ONC-392），用于多种实体瘤适应症，包括正在进行的鳞状非小细胞肺癌关键临床试验。